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弗吉尼亚大学医学院的科学家发现了我们患多发性硬化症 (MS) 风险的一个关键决定因素，推动了预防和更好地治疗该疾病的努力。

由 UVA 微生物学、免疫学和癌症生物学系主任、医学博士 Mariano Garcia-Blanco 领导的研究人员确定了我们细胞中的一系列过程，这些过程可以抑制我们患多发性硬化症的风险。科学家们发现，在这些过程的主导地位是一个基因，它充当许多其他基因的主控制器，这些基因对我们对 MS 的易感性和免疫系统的正常运作很重要。

“值得注意的是，一种解开 RNA 的蛋白质是我们如何将我们的细胞识别为我们自己的细胞的核心参与者，不要与入侵的病原体混淆，”Garcia-Blanco 说。他指出，新的认识可能有助于带来更好、更有针对性的治疗：“虽然多发性硬化症和其他自身免疫性疾病有有效的治疗方法，但其中大多数会导致免疫系统的全面抑制，使患者容易受到感染或无法对疫苗反应良好。”

了解多发性硬化症

多发性硬化症是一种可能致残的自身免疫性疾病，免疫系统开始攻击保护我们神经的鞘状覆盖物。这种损伤会中断神经通过身体传递信息的能力。这会导致肌肉无力和僵硬、痉挛、疲劳、麻木和移动困难等症状。据估计，这种疾病影响了近 100 万美国人和全世界近 300 万人。

Garcia-Blanco 和他的合作者的新工作揭示了我们的免疫系统是如何被校准以预防 MS 的，并确定了几个可能出错的关键位置。例如，研究人员得出结论，他们发现的主基因 DDX39B是“免疫耐受的重要守护者”。这意味着它有助于使身体的免疫反应保持在适当的水平，这样免疫系统就不会像 MS 和其他自身免疫性疾病那样开始攻击身体自身的细胞。

研究人员发现，这个主基因指导另一个基因的活动，该基因在产生重要免疫细胞(称为 T 调节细胞 (Tregs))之前与 MS 相关。众所周知，第二个基因 FOXP3在自身免疫性疾病中起着关键作用。

这些关于免疫系统如何运作或应该如何运作的新见解有助于医生和科学家更好地了解多发性硬化症的根本原因，并为他们开发新疗法和预防措施的努力提供有吸引力的目标。

“在自身免疫性疾病的情况下，我们希望用小分子激动剂激活 DDX39B，这有很强的临床前先例，”Garcia-Blanco 的研究生、新科学论文概述的第二作者 Chloe Nagasawa 说。调查结果。“多发性硬化症对患者和社会造成巨大伤害，尤其影响年轻女性，迄今为止尚无治愈方法。我们相信，对支持免疫耐受的分子机制的基本了解将为真正的靶向治疗开辟道路。”

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